Cómo investigamos nuevos medicamentos

El desarrollo de un nuevo medicamento es un proceso largo y riguroso. Pueden pasar incluso 15 años desde que surge una idea prometedora en el laboratorio hasta que se recibe la aprobación por parte de los organismos reguladores.

Nuestro objetivo es lograr un flujo sostenible de investigación de novedosos tratamientos como moléculas pequeñas, anticuerpos, anticuerpos conjugados de fármaco y célula, ya sea solos o en combinación.

Iniciamos la búsqueda de un nuevo medicamento examinando qué procesos del organismo desembocan en una determinada enfermedad o producen sus síntomas. Este punto de partida se basa tanto en nuestra propia investigación como en el extenso conocimiento de la comunidad científica.

Investigación – identificar un nuevo enfoque para tratar una enfermedad

Utilizamos el conocimiento creciente de los procesos biológicos para identificar ‘dianas’. Una diana es una estructura —por ejemplo, una enzima— del organismo que contribuye al desarrollo de una enfermedad o de sus síntomas. Es importante saber inicialmente que la diana que seleccionamos es válida y que afecta al proceso de la enfermedad del modo que sugieren los hallazgos científicos.

La reciente explosión de datos biológicos y los avances tecnológicos representan una gran oportunidad para que la industria farmacéutica descubra nueva información sobre enfermedades que hasta la fecha ha estado fuera del alcance de la ciencia médica. La cantidad de datos genotípicos y fenotípicos, y las tecnologías como la genómica funcional y el machine learning nos ayudarán a identificar las mejores dianas, aquellas con mayores tasas de éxito para el tratamiento de una enfermedad.

Una vez identificada una diana, el siguiente paso consiste en encontrar sustancias químicas o compuestos naturales que pudieran inhibir o mejorar la actividad del objetivo. Las técnicas actuales permiten cribar varios cientos de compuestos para este tipo de actividad con mucha rapidez. A los compuestos que muestran el tipo de efecto que buscamos los denominamos 'hits'.

Descubrimiento: desarrollo e investigación de compuestos que pueden alterar el proceso de una enfermedad

Una vez que hemos identificado los `hits´, vamos reduciendo el número de posibles compuestos por medio de otras pruebas, hasta obtener una serie de compuestos guía. Los compuestos guía podrían tener que 'mejorarse' (podríamos modificarlos químicamente a fin de realzar distintas propiedades). Idealmente, buscamos compuestos que:

  • Coincidan selectivamente con la diana de los procesos de enfermedad
  • Puedan absorberse de forma segura por el organismo
  • Lleguen al punto apropiado del organismo para encontrar el objetivo
  • Continúen en el sistema durante un tiempo suficiente como para hacer efecto
  • Puedan fabricarse para producir un preparado estable apto para uso
  • Tengan pocos efectos secundarios

Pruebas preclínicas: cómo funciona un compuesto en un sistema

En esta etapa, nuestros investigadores estudian los compuestos guía en mayor profundidad. Mediante pruebas en células vivas, bacterias o cultivos de tejidos presentes en el laboratorio o en animales, los científicos pueden llegar a entender el comportamiento de estos compuestos.

Si el trabajo ha tenido éxito, el equipo de desarrollo habrá identificado un compuesto que podrá considerarse para las pruebas en seres humanos.