Durante décadas, los ensayos clínicos aleatorizados han sido la piedra angular de la ciencia farmacéutica, asegurando a los pacientes que sus medicamentos han sido probados adecuadamente. Pero hay un mundo más allá de la investigación clínica, y los datos recopilados en estos entornos altamente controlados son sólo el primer capítulo de una interesante historia.
Los ensayos controlados aleatorizados (en inglés, randomized controlled trial, RCT) son el método de referencia para evaluar la seguridad y eficacia de un medicamento. Su objetivo es hacer una comparación equitativa entre un nuevo tratamiento y otro existente o frente a la ausencia de tratamiento (placebo). Los pacientes que aceptan participar en un ensayo controlado aleatorizado (RTC) se asignan al azar a grupos que reciben un tratamiento nuevo, existente o placebo, y se compara el efecto de cada intervención. Estos ensayos deben realizarse bajo condiciones estrictas y estandarizadas que no siempre pueden reflejar la experiencia de la vida real del paciente.
Por lo tanto, en los últimos años, ha habido un cambio significativo hacia el análisis de datos y el diseño y la realización de estudios clínicos en vida real - los que están incluidos en el ámbito de la práctica clínica habitual - además de los RCT.
“Los estudios clínicos realizados en el ámbito de la práctica clínica habitual nos ayudan a comprender mejor cómo funcionan los medicamentos cuando las personas están conviviendo con múltiples enfermedades y utilizando múltiples medicamentos... y llevando a cabo sus vidas normales, lo que a veces significa tomar sus medicamentos cuando les conviene y no cuando deberían”
Los estudios reales analizan los datos recogidos durante la práctica clínica habitual, es decir, de pacientes que están tomando medicamentos como parte de la atención que normalmente reciben de su médico, enfermera o farmacia. Sin embargo, a veces los datos generados no son lo suficientemente completos como para responder a todas las preguntas que tenemos sobre nuestros medicamentos, por lo que inscribimos a los pacientes en un estudio específico con el fin de recopilar esta información adicional.
Estos estudios clínicos pueden ser difíciles de diseñar e implementar, de manera que permitan la recopilación de esta información adicional sin afectar significativamente la labor desempeñada por el clínico o el comportamiento del paciente. Pero, si se diseñan e implementan bien, pueden proporcionar un puente valioso entre los ensayos aleatorizados controlados y el análisis de datos en vida real.
El creciente interés por la evidencia en vida real ha coincidido con un aumento drástico en la disponibilidad de datos electrónicos de salud.
"Estos estudios clínicos, una vez que se da el consentimiento, se basan en información de los registros de salud, aplicaciones e incluso dispositivos que se pueden llevar puestos a medida que las personas siguen con su vida diaria y asisten a sus citas médicas de rutina", explica Elaine Irving, Head of Real World Study Delivery de GSK Reino Unido. "El objetivo es integrar estos estudios clínicos en la atención rutinaria de los pacientes y hacer que su participación en ellos sea lo más fácil posible".
Un estudio reciente en Reino Unido, el Salford Lung Study, utilizó los registros médicos electrónicos para monitorear a los pacientes que estaban sometiéndose a un nuevo tratamiento para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (epoc). Los pacientes continuaron con su vida diaria, pero aceptaron compartir la información de sus citas con médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud. El estudio dio la oportunidad de participar en la investigación a pacientes de todas las profesiones y condiciones sociales y de ayudar a mejorar las opciones potenciales de tratamiento de los pacientes en el futuro.
El Doctor Simon Wright en su consulta con un paciente con epoc durante los ensayos clínicos del Estudio Salford
Estos datos se registraron y analizaron para ver cómo funcionaba el fármaco, proporcionando información sobre su efectividad y seguridad en la vida real, más allá de las poblaciones típicamente estudiadas en ensayos clínicos tradicionales.
“La recompensa está en la posibilidad de que la evidencia real conduzca a una mejor comprensión de los beneficios tangibles de nuestros medicamentos para los pacientes”
El Salford Lung Study reclutó a casi 3.000 pacientes y requirió la integración de la información de las cirugías de los médicos, hospitales y farmacias de una gran área geográfica. La recopilación de datos de la atención habitual de los pacientes es particularmente importante en ciertas áreas terapéuticas, como la medicina respiratoria, donde sólo una pequeña proporción de pacientes son elegibles para los ensayos clínicos aleatorizados.
Los pacientes con enfermedades respiratorias a menudo pueden tener múltiples afecciones o tomar varios medicamentos, lo que significa que sólo alrededor del 7% de los pacientes con epoc y el 3% de los pacientes con asma serían elegibles para los ensayos controlados aleatorizados.
Analizar los volúmenes de datos y generar hallazgos sólidos a partir de estos estudios en vida real es una ciencia compleja. Elaine trabaja con médicos, científicos, estadísticos, y con la información obtenida de pacientes para diseñar estudios que recopilan datos durante las citas rutinarias de los pacientes y los analizan para sacar conclusiones significativas que permitan comprender tanto la experiencia de un paciente individual con un medicamento como la forma en que el medicamento puede funcionar para los pacientes de todo el mundo.
Existen, por supuesto, desafíos para llevar a cabo estudios en vida real. La inclusión de muchos tipos diferentes de pacientes significa que los datos recopilados son variados y que los médicos pueden cambiar los medicamentos que el paciente está tomando como parte de su atención habitual. Todo esto hace que los datos sean más difíciles de analizar. Además, la logística de llevar a cabo un estudio en vida real en el momento en que los medicamentos están disponibles en diferentes países donde el tratamiento habitual puede diferir es difícil. "Pero", dice Elaine. "La recompensa está en la posibilidad de que la evidencia real conduzca a una mejor comprensión de los beneficios tangibles de nuestros medicamentos para los pacientes".
Después de 50 años de investigación y desarrollo en medicina respiratoria, nuestro Value Evidence and Outcomes Team (Equipo de Evidencia de Valor y Resultados) planea capitalizar nuestra experiencia realizando estudios reales y aplicar nuestros conocimientos a otras áreas terapéuticas; permaneciendo a la vanguardia de la investigación en vida real.
De hecho, creemos que la evidencia en la vida real desempeñará un papel cada vez más importante en el futuro de la atención sanitaria, en particular a medida que avanza hacia una medicina más personalizada, o medicina de precisión, en la que las decisiones médicas se toman en función de las características individuales de los pacientes.
Por ejemplo, los datos de vida real obtenidos de grandes grupos de pacientes diversos a través de historias clínicas o dispositivos portátiles pueden ayudar a identificar características (otros medicamentos, consumo de alcohol, dieta, etc.) que determinan cómo responde una persona a un medicamento. Esto permitiría informar de las opciones de prescripción para pacientes individuales.
A medida que crece la importancia de la evidencia en vida real, la experiencia de personas como Elaine y su equipo asegurarán que se mantenga el rigor científico en la forma en que se recopilan los datos, a la vez que se aprovecha el valor de ellos en vida real. "Para mí", dice Elaine. "La razón por la que empecé a trabajar en la industria farmacéutica fue que mi investigación se tradujera en algo que ayudara a la gente."
Puedes acceder aquí al artículo original publicado en Behind the Science.
La finalidad de este contenido es únicamente informativa y no ofrece asesoramiento médico. En caso de duda, por favor, acuda a su médico