Descubrimiento de nuevos fármacos

El desarrollo de un nuevo medicamento es un proceso largo y riguroso, y gran parte de lo que investigamos nunca llega a los pacientes. En nuestra búsqueda de nuevos medicamentos, lo que más nos preocupa es la seguridad del paciente.

Pueden pasar incluso 15 años desde que surge una idea prometedora en el laboratorio hasta que se recibe la aprobación por parte de los organismos reguladores. Podemos llegar a analizar más de 5.000 sustancias químicas distintas para identificar tan solo una que pueda ser probada en seres humanos.

Iniciamos la búsqueda de un nuevo medicamento examinando qué procesos del organismo desembocan en una determinada enfermedad o producen sus síntomas. Este punto de partida se basa tanto en nuestra propia investigación como en el extenso acervo de conocimientos de la comunidad científica.

Por lo general, un nuevo tratamiento suele pasar por un total de siete etapas, del laboratorio al paciente:

Timeline and development stages for pharmaceutical research
Cronología y etapas de desarrollo de las investigaciones farmacéuticas

Investigación: nuevo enfoque para el tratamiento de una enfermedad

Utilizamos el conocimiento creciente de los procesos biológicos para identificar ‘dianas’. Una diana es una estructura —por ejemplo, una enzima— del organismo que contribuye al desarrollo de una enfermedad o de sus síntomas. Es importante saber inicialmente que la diana que seleccionamos es válida y que afecta al proceso de la enfermedad del modo que sugieren los hallazgos científicos.

Una vez identificada una diana, el siguiente paso consiste en encontrar sustancias químicas o compuestos naturales que pudieran inhibir o mejorar la actividad del objetivo. Las técnicas actuales permiten cribar varios cientos de compuestos para este tipo de actividad con mucha rapidez. A los compuestos que muestran el tipo de efecto que buscamos los denominamos 'coincidencias'.

Descubrimiento: desarrollo e investigación de compuestos

Scientist working in lab

Una vez que hemos identificado las coincidencias, vamos reduciendo el número de posibles compuestos por medio de otras pruebas, hasta obtener una serie de compuestos guía. Los compuestos guía podrían tener que 'mejorarse' (podríamos modificarlos químicamente a fin de realzar distintas propiedades). Idealmente, buscamos compuestos que:

  • Coincidan selectivamente con la diana de los procesos de enfermedad
  • Puedan absorberse de forma segura por el organismo
  • Lleguen al punto apropiado del organismo para encontrar el objetivo
  • Continúen en el sistema durante un tiempo suficiente como para hacer efecto
  • Puedan fabricarse para producir un preparado estable apto para uso
  • Tengan pocos efectos secundarios

Pruebas preclínicas: cómo funciona un compuesto en un sistema

En esta etapa, nuestros investigadores estudian los compuestos guía en mayor profundidad. Mediante pruebas en células vivas, bacterias o cultivos de tejidos presentes en el laboratorio o en animales, los científicos pueden llegar a entender el comportamiento de estos compuestos.

Si el trabajo ha tenido éxito, el equipo de desarrollo habrá identificado un compuesto que podrá considerarse para las pruebas en seres humanos.

Ensayos clínicos: realización de pruebas en seres humanos

Antes de que pueda iniciarse cualquier ensayo en seres humanos, deberá desarrollarse un plan que defina qué implicará el estudio en cuestión. El plan será evaluado detenidamente por un comité de revisión ética compuesto por médicos y científicos independientes. Este comité tiene la capacidad de rechazar o detener un ensayo clínico en cualquier momento.

Los nuevos fármacos deben pasar por tres fases de estudios en seres humanos antes de poder aprobarse para su uso. Para obtener más información sobre estas fases cruciales del desarrollo de un nuevo fármaco, consulte nuestra sección sobre ensayos clínicos.

La seguridad de quienes participan en ensayos clínicos es nuestra máxima prioridad. Todos nuestros ensayos clínicos se ciñen a las directrices desarrolladas por la Conferencia Internacional de Armonización (ICH) y a la Declaración de Helsinki de la Asociación Médica Mundial sobre Principios Éticos para Investigación Médica en Seres Humanos (2008).

Aprobación regulatoria: nuevos fármacos por parte de los organismos reguladores

Una vez que un fármaco ha completado con éxito las tres fases de los ensayos clínicos, la información se envía a los organismos reguladores. Esta es la solicitud formal a través de la cual se obtiene la aprobación del nuevo fármaco. El proceso debe seguirse en todos los territorios en que se pretenda ofrecer el nuevo tratamiento a médicos y pacientes.

Basándonos en nuestras investigaciones, sugerimos a los organismos reguladores qué pacientes podrían beneficiarse de nuestros fármacos, si bien corresponde a dichos organismos tomar la decisión final al respecto. Su aprobación incluirá detalles de las enfermedades o afecciones para cuyo tratamiento se ha creado el fármaco. Los organismos reguladores también podrían exigir la publicación de restricciones o advertencias sobre el uso de los nuevos fármacos.

Solo podremos poner un fármaco a disposición de los médicos una vez que haya obtenido la aprobación regulatoria.

Suministro: fabricación y envío del fármaco aprobado

El nuevo fármaco aprobado ahora se fabrica y se distribuye. Asimismo, se proporciona a los médicos información que les ayude a decidir cuándo prescribir el nuevo tratamiento.

Control: adquisición de conocimientos complementarios

A medida que el uso de los nuevos fármacos se va extendiendo, vamos adquiriendo un conocimiento cada vez más profundo de su eficacia en distintas circunstancias. Esto significa que nuestra valoración de un fármaco puede cambiar con el paso del tiempo.

Del control se encarga nuestro Board de Seguridad Global (GSB, por sus siglas en inglés), presidido por nuestro Director Médico y compuesto por médicos y científicos. Para más información sobre cómo continuamos el control de nuestros nuevos fármacos una vez que estos se han puesto en el mercado, consulte nuestra sección sobre ensayos clínicos en seres humanos.